Eurordis premia Celgene per innovazione medica

In occasione della Giornata  delle malattie rare, Eurordis (Organizzazione europea per le malattie  rare) ha assegnato a Celgene Corporation l’Eurordis Company Award per  l’eccellenza nel campo delle malattie rare. Il premio e’ un  riconoscimento dell’attivita’ svolta da Celgene nel campo delle  malattie orfane: a oggi ci sono 17 designazioni e 4 indicazioni di  farmaci orfani approvate dall’Agenzia europea per i medicinali (Ema)  ‘targate’ Celgene, evidenzia una nota della societa’.

 Le malattie orfane sono condizioni rare e spesso debilitanti,  definite nell’Unione Europea come malattie che colpiscono non piu’ di  cinque persone su 10.000. Nell’Ue ci sono tra 5.000 e 8.000 malattie  rare diverse che colpiscono una popolazione stimata di 29 milioni di  persone.

La pipeline di Celgene attualmente comprende inoltre programmi  attivi di trial clinici riguardanti 45 condizioni rare, con  l’investimento da parte di Celgene del 31% del suo fatturato annuale  in ricerca e sviluppo. L’8 febbraio scorso c’e’ stata inoltre  l’approvazione da parte della Food and Drug Administration (Fda)  statunitense di pomalidomide per il trattamento del mieloma multiplo  in pazienti che hanno gia’ ricevuto almeno due trattamenti, compresi  lenalidomide e bortezomib, e che hanno manifestato una progressione  della malattia durante o entro 60 giorni dal termine dell’ultima  terapia. Pomalidomide e’ attualmente in fase di esame da parte  dell’autorita’ regolatoria europea

Gli Eurordis Awards premiano gruppi di  sostegno ai pazienti, volontari, scienziati, industrie farmaceutiche,  media e politici – ricorda la nota – che si sono distinti per il loro  contributo alla riduzione dell’incidenza delle malattie rare. I  vincitori dei premi sono scelti tra piu’ di 100 candidature ricevute  dai membri di Eurordis, che comprendono gruppi di sostegno ai pazienti affetti da malattie rare di tutta Europa, volontari e personale  medico.

“Siamo onorati di ricevere l’Eurordis Company Award per il  lavoro svolto nel campo delle malattie rare – ha osservato Stefano  Portolano, vicepresidente, Hematology Europe di Celgene, che ha  ritirato il premio a nome dell’azienda – un premio che riconosce le  solide partnership sviluppate con le persone impegnate nello studio di opzioni terapeutiche di alcune tra le patologie piu’ difficili da  trattare”.

“Celgene – commentato Giampaolo Merlini, direttore dell’Amyloid  Center del Policlinico San Matteo di Pavia – ha messo a disposizione  del nostro Centro per lo studio e la cura delle amiloidosi nuovi  farmaci, quali la lenalidomide e la pomalidomide, per il trattamento  della amiloidosi da catene leggere immunoglobuliniche. Gli studi  clinici hanno dimostrato l’efficacia di questi farmaci, arricchendo in modo importante l’offerta terapeutica per i pazienti con questa grave, ma curabile, malattia rara”. Yann Le Cam, Chief Executive Officer di  Eurordis conclude sottolineando che “ognuno dei 10 premiati di  quest’anno contribuisce in modo unico a promuovere gli obiettivi di  cooperazione enunciati dallo slogan di questa edizione della Giornata  delle malattie rare: ‘Malattie rare senza frontiere’. Siamo orgogliosi del fatto che la comunita’ delle malattie rare stia diventando un  modello di partnership tra diversi stakeholder e collaborazione  internazionale, oltre che di solidarieta’ e unita’ in tutta Europa”.